如影随形

科学家提出了一个新的基础编辑系统，其基础编

发布时间：2025-06-03 11:57编辑：bet356亚洲版本体育浏览（182）

资料来源：DeepTechrecamiento，北京Qihe Shengke Biotechnology Co.，Ltd.公司技术总监Zhao Tianmeng博士（以下称为“ Qihe Shengke”），他的团队提出了一个新的基本编辑系统，称为Qbemax。随着精美的重组和编辑结构的优化，该系统在维持高效版本的同时显着提高了产品的纯度，从而减少了目标的影响和indel副产品的影响（插入/缺失）（插入/缺失），从而为CA-T细胞疗法的工具提供了强大的支持（化学抗原受体的T细胞T细胞）。最近，一篇相关的文章发表在《自然生物技术》 [1]中，标题是“ QBemax是内部改进的受序列的受保护的基本编辑器”。 Qiheshengke的Hu Jiacheng博士是第一作者，也是Kevin Tianmeg Zhao博士的通讯作者。生物技术基因编辑自然的基因编辑技术，尤其是CRISPR-CAS9，引起了创新的变化。n生命科学，但其“剪刀”机制通常使得在切割双DNA后难以准确控制细胞自身的修复结果。为此，已经出现了更精确的技术，例如基本版，这允许精确交换单个基础而不会引起双链断。值得一提的是，哈佛大学教授兼博士董事Zhao博士，霍华德·休斯医学研究所的研究员博士，最近因其在版本领域和基本指南的版本领域的开创性工作而获得了“创新奖”。尽管现有的基础编辑已经取得了显着的结果，但他们仍然面临产品杂质的问题，产品和限制临床应用的目标之外的产品和问题。 Zhao Tianmeg告诉DeepTech，这些“问题”，尤其是在疾病治疗方面，这是非常高的精确度，是该团队发展QBEMA的最初意图x。 Qbemax共同创新在其独特蛋白质的结构设计中发现。研究人员放弃了CAS蛋白结束时简单地融合心碎的基本编辑器的传统方法，但是在其潜伏中，它进行了蛋白质S功能域的一般结构重排，而心碎的蛋白质则“嵌入”了重新组织蛋白质的特定区域。该设计称为QBE（基于Q的编辑器），将Cas9蛋白结构域的循环结构域与二氨基酶的内部抹布（插入剂）结合在一起。 （内部）。通过检测，团队最终以出色的全面性能获得了QBemax，而Mini SDD9无视表现出出色的编辑属性。实验数据表明，与广泛使用的BE4MAX系统相比，QBEMAX保持了具有重要意义的效率，而Indel的平均降低为56.6％。特别重要的是纯度的巨大改善产品编辑为99.4±0.4％。在某些条件下，这可能是99.8％。在许多优化指标中，Zhao Tianmeg强调，在治疗应用中，纯度是首先放置的，因为非自愿版可能引入新的致病突变，而潜在的风险不能忽略。 QBEMAX的设计和表征（来源：自然生物技术）也可以很好地控制目的地效应。 LC LCOY实验和转录瘤测序分析导致物镜之外的DNA降低了40-83％，并且物镜之外的RNA降低了29％。这些改进受益于研究小组使用Alfafold3人工智能模型进行的最稳定和紧凑的一般结构预测和分子动力学模拟，该模型表明，QBEMAX的特殊设计可以更好地保护R Loop（在Gene版本中形成的特殊核酸结构）单元中的版本。出色的QBEMAX特性表明了许多Avant -Garde领域中出色应用的潜力。在CAR-T细胞疗法中，通常需要T细胞的多基因版本以增加抗肿瘤效应和耐用性。 Qbemax的高纯度和高效率使其理想。在工作室期间，美国QBEMAX团队以五个靶基因（CISH，FAS，PD-1，TGFBR2和TRAC）的多个基因免疫多个基因，成功地完成了多个与抑制和移植疾病相关的多个基因，与宾客（Estem，移植型和洪水疾病）相关的多个基因，具有高纯度和低纯度和低纯度和低纯度和低含量。 Zhao Tianmeg解释说，与CRISCPR CAS9在Multipunto Cut中可以带来的细胞毒性相比，基本编辑器仅同时更改一个字符。减少多基础编辑目标（来源：自然生物技术）QBemax为许多由单基碱基M引起的许多罕见疾病提供了新的治疗可能性utations。大约45％的已知遗传疾病是由单个字符错误引起的，基本版是纠正此类错误的理想工具。此外，预计QBemax将用于生物学繁殖中，以改善农作物特性，例如玉米和大豆产量的提高。目前，相关工作正在进行中。回顾QBEMAX的开发过程，赵天梅格承认，最困难的联系是蛋白质结构的重组和优化。他将其描述为“寻找鸟类中的针头”，同时找到可以实现高效率，高纯度和低目标的域排列的最佳组合。出色的QBEMAX性能是20个不同基因和五个不同细胞系的20个基因座进行广泛测试和验证的结果。目前，该设备要求与QBEMAX技术有关的专利，证实在中国使用FTO分析的风险很低（自由运营我）。 Zhao Tianmeg说，Qbemax对科学研究领域开放，并欢迎学术同事一起探索他们的可能性。同时，该团队还积极寻求与行业的合作，希望推广该工具，以在商业场景（例如疾病治疗方案和动物模型的建造）中为独特的好处提供完整的游戏。 QBEMAX代表优化当前基础编辑工具的进步，但是Zhao Tianmeg是该领域的未来重点，这是一个实用的应用，也是碎片的绝佳DNA。我们认为，我们将推动更多开发的新技术，例如插入固定点。参考材料：1。Hu，J.，Guo，M.，Gao，Q。等。 QBEMAX是一个内部保护的序列和基础编辑器。 NatureBiotechnology（2025）.https：//doi.org/10.1038/S41587-025-025-02641-9TYPE SET：CHU JIAHI